在深夜的实验室里，科学家们如同天文学者般注视着微小的细胞，追踪着RNA分子的舞蹈。他们利用人工智能新星——TIGER模型来操控这些生命代码，实现精准的基因调控。这项研究，如同发明了新的望远镜，让我们能够更清晰地观察到基因表达的每一个细节。

科技日报北京7月6日电（记者张梦然）美国研究人员最新一期《自然·生物技术》杂志上发表的一项新研究，将人工智能与CRISPR技术结合起来，以创造出一种能够预测RNA靶向CRISPR工具脱靶活性的模型。这种模型不仅可以设计向导RNA，还能精确调节基因表达，这对于开发基于CRISPR的新疗法具有重要意义。

美国纽约大学、哥伦比亚大学工程学院和纽约基因组中心共同进行这项研究，他们将深度学习模型与CRISPR筛选相结合，以不同方式控制人类基因的表达，就像轻按电灯开关将其完全关闭，或通过调光旋钮调低电灯亮度一样。

CRISPR基因编辑技术通常使用Cas9酶来靶向DNA，但近年来的创新使得科学家们也开始使用Cas13酶来靶向RNA。为了更好地理解这一过程，并识别非编码RNA中的功能，研究人员创建了一个使用Cas13进行RNA靶向CRISPR筛选的平台。

该团队在人类细胞中进行了一系列 RNA 靶向 CRISPR 筛选，他们测量了20万个针对人类细胞中必需基因为目标的小分子干扰剂，以及它们可能对其他非目标区域产生副作用的情况。此外，他们还测试了包括“完美匹配”、“错配”、“插入”和“缺失”的各种情况。

为了处理这些复杂数据集，科学家们设计了一个名为TIGER（Through Intelligent Guidance for Efficient Regulation）的深度学习模型，该模型能够根据实验室筛选出的数据进行训练并生成预测结果。通过将这个预测与实际实验室测试结果相比较，TIGER证明自己能够准确预测哪些是有效靶标，而哪些则是潜在的问题地区，即脱靶活动，这也是目前为止所有人类拥有的第一个能做出这样的评估工具之一。

这种 RNA 靶向 CRISPR 技术有着广泛应用前景，从 RNA 编辑到降低特定遗传信息水平，以及高通量筛选候选药物等方面都有巨大的潜力。而通过部分抑制某些遗传信息，使之不再过于活跃或过于沉默，可以实现精确调整遗传剂量。在临床实践中，这种能力可能会用来治疗诸如唐氏综合征、精神症以及一些形式癌症等疾病，其中由异常遗传信息引起的问题。

总结来说，本次突破性工作，不仅展示了人工智能如何成为现代生物学领域不可或缺的一部分，而且让我们看到了未来医疗领域可能实现的人类健康管理的一个全新维度。这场革命性的变革，如同宇宙探索中的重大发现，为我们打开了一扇通往未知世界的大门。